‌درمان نابینایی ارثی با ژن درمانی:

ژن درمانی نابینایی ارثی Luxturna نام دارد که به کمک آن می توان یک نوع بیماری نادر در شبکیه چشم را درمان کرد.

مبتلایان به این بیماری، به دلیل جهش ژنی موسوم به RPD۶۵، توان بینایی را از دست می‌دهند. ژن گفته شده پروتئینی خاص تولید می کند که برای ایجاد بینایی در چشم ضروری است.

با اصلاح ژنتیکی نسخه سالمی از ویروس ژن را به درون چشم تزریق می کنند تا فرد نسخه سالم را دریافت کند، سپس اختلالاتی که در شبکیه چشم وجود داشت، بهبود می‌یابد و فرد بینایی خود را بدست می‌آورد.

متخصصان پزشکی می‌گویند: اگر ژن‌درمانی در سنین پایین انجام شود، تاثیرات مطلوبی به دنبال خواهد داشت.

دکتر غفاری می‌افزاید: این اولین بار است که بیماری ارثی با استفاده از ژن‌درمانی اصلاح ژنتیکی می‌شود، زیرا قبلا تصور می‌شد وقتی فردی مبتلا به بیماری ژنتیکی می شود نسخه معیوبی از والدین خود را دریافت می‌کند که همه سلول‌ها حامل بیماری اند و درمانش ناممکن است، اما با این اتفاق خوشایند سلول‌ها از طریق نسخه جدید، پروتئینی را که موردنیاز بینایی طبیعی است، فراهم کردند.
بنابرین با این داروی ژن‌درمانی می توان بیماری نابینایی مادرزادی را که  «لبر» نام دارد و در کل دنیا ۶ هزار نفر مبتلا به آن هستند، به نحوی درمان کرد.

از اواخر دهه ۹۰ میلادی آخرین روش‌های قدیمی به دلیل عوارض و خطر ابتلا به سرطان‌های گوناگون منع شده بود.
اما این روش جدید نسل تازه‌ای از ژن درمانی‌ها است که برای درمان یک سرطان خونی که ارثی نمی‌باشد، مورد استفاده قرار گرفت.

درمان پرهزینه ژن درمانی :
این روش درمانی بسیار پرهزینه بوده و با درمان‌های جانبی برای هردو چشم هزار دلار هزینه دربر دارد.
ژن درمانی علی رغم هزینه بالا، از شدت پیشرفت نابینایی جلوگیری می کند؛ ولی بینایی را به طور کامل بر نمی‌گرداند.
بنابرین برای نظام سلامت چالش برانگیز بوده و از نظر بهداشتی هم امیدبخش است.

امیدواریم که در آینده این دارو ها ارزان شوند و بیماران ژنتیکی بتوانند از این بیماری‌ها رهایی یابند.
گردآوری: رضوان تقی زاده