‍ درمان سیستیک فیبروزیز با یک پروتئین

تعریف سیستیک فیبروزیز:

 سیستیک فیبروزیز(cystic fibrosis) یک بیماری ژنی است و نحوه ی وراثت آن به صورت اتوزوم مغلوب است. این بیماری در اثر جهش در ژن (cystic fibrosis transmembrane conductance) یا CFTR که در بازوی بلند کروموزوم 19 است رخ می دهد.

این ژن پروتئینی را تولید میکند که کانال یونی کلریدی را ایجاد می کند.نقص در این ژن موجب می شود که کانال CFTR خاموش شود و الکترولیت ها به طور غیر طبیعی در بدن منتقل شوند، در نتیجه اندام های داخل دچار تغییر می شوند.

بیماران مبتلا به سیستیک فیبروزیز:

در این بیماران ترشح ریه، لوزالمعده، کبد، روده و دستگاه تناسلی غلیظ و چسبنده می شود، این در حالی است که این ترشحات در افراد معمولی رقیق و غیر چسبنده است.

یافته ها و تحقیقات جدید:

 پژوهشگران آمریکایی درصدد ارائه ی راهکار های جدیدی برای این بیماری هستند.

به گزارش science daily روش های درمان این بیماری در سال های اخیر پیشرفت قابل ملاحظه ای کرده است

برای مثال جدیدترین داروی بیماری پروتئینی به نام Potentiator است.

البته این روش درمانی کامل نیست و پژوهشگران هنوز به نحوه ی عملکرد آن پی نبرده اند.

پژوهش های جدید در دانشگاه راکفلر(Rockefeller) آمریکا برای اولین بار تعامل بین potentiator و پروتئین CFTR را با وضوح بالا نشان داد. طبق این پژوهش 2 ترکیب مجزا می توانند مانند همین پروتئین عمل کرده و راه هایی را برای کشف داروهای جدید نشان دهند.

دارویی که اکنون برای درمان این بیماری در دسترس است Ivacaftor نام دارد و داروی دیگری به نام GLPG1837 در حال بررسی است.

یکی از پژوهشگران این پروژه به نام Jue Chen در این باره میگوید: داروی Ivacaftor تا 10 درصد عملکرد ریه را بهبود می بخشد اما این درمان قطعی نیست و بر همه ی بیماران تاثیر مثبت نمی گذارد.

برای این منظور Chen و همکارانش نحوه ی عملکرد potentiator را بررسی کردند، آن ها با میکروسکوپ الکترونی کرایر(cryo-EM) ساختار CFTR را در سطح اتمی بررسی کردند.

در این پژوهش ساختار CFTR را تحت تاثیر داروی Ivacaftor و همچنین GLPG1837  قرار دادند. Chen افزود: این ترکیبات توسط شرکت های متفاوتی ساخته می شوند و در نتیجه ویژگی های شیمیایی متفاوتی دارند اما با وجود این تفاوت ها عملکرد آن ها مشابه یکدیگر است.

منبع:Science

گردآوری:فرانک صابری