درمان کلسترول خون با استفاده از فرایند کریسپر
محققان دانشگاه Tufts ، موسسه MIT و Harvard ، اثبات کردند که با درمان برپایه ی CRISPR ، می توان
مقدار LDL کلسترول خون را کاهش داد . این آزمایش که بر روی موش ها انجام شد.
نتایج آن در اوایل ماه جاری در PNAS منتشر شده‌‌است.
بخش قابل توجهی از این مطالعه مربوط به توسعه‌ی یک سیستم بسیار کارآمد برای mRNA و gRNA های
مربوط به Cas9 می باشد که به طور اختصاصی، سلول های کبد را مورد هدف قرار می‌دهند . این سیستم
بر پایه ی LNP می‌باشد که به اصطلاح آن را 306-O12B می‌نامند . سیستم LNP ، توانایی بالایی برای ترجمه
دارد . LNP ها دارای ترکیب لیپیدی متفاوتی هستند و بسیار کارآمد تر از MC-3 LNPs می‌باشند . LNP های
جدید که ژن Angptl3 را مورد هدف قرار می‌دهد ، به جریان خون موش های آزمایشگاهی تزریق می‌شوند.
این روش منجر به جهش های تغییرچارچوب خواهدشد . در نتیجه‌ی این ویرایش‌ها ، به ترتیب 57 و 29 درصد
کاهش در LDL و تری‌گلیسیرید (TG) دیده‌شد . اثر این ویرایش و درمان، باعث شد که سطح سرمی LDL و
TG تا 100 روز افزایش پیدا نکند . برای ارزیابی اثرات طولانی مدت ویرایش Angptl3 بر سطح چربی خون ، تیم
تحقیقات پس از 100 روز حیواناتی را که تحت درمان قرار داده بودند ، تجزیه و تحلیل کردند . لذا مشخص شد
که اثرات طولانی مدت درمان وابسته به دوز است . این نتایج، توانایی درمان با استفاده از فرایند CRISPR را
برای ایجاد یک اثر درمانی متناسب در مقیاس طولانی مدت را نشان می‌دهد . علاوه بر این ، محققان سطح
سرمی سه نشانگر عملکردی کبد یعنی (AST) ، (ALT) و (TNF-alpha) را پس از گذشت 100 روز درمان،
ارزیابی کردند و هیچ انحراف قابل توجهی مشاهده نشد و نشان می‌داد که هیچ شواهدی از سمیت بدنی
طولانی مدت نمی باشد .
درمجموع ، مطالعات نشانگر آن است که سیستم جدیدCRISPRبانام306-O12B بر پایه ی LNP با توجه به
دوز مصرفی آن ، اثربخش و بادوام است . علاوه بر آن برای ویرایش ژن Angptl3 موجود در کبد و به منظور
کاهش این ژن در سرم کاربرد ویژه‌ای دارد .
گرد آورنده : یاسمن اسمی
منبع :
https://crisprmedicinenews.com/news/in-vivo-crispr-treatment-cuts-blood-cholesterol-by-half/
