بهبود نابینایی نادر کرودرمیا با استفاده از ژن درمانی

‌‌

مطالعات پژوهشگران دانشگاه آکسفورد منجر به درمان نوعی نابینایی نادر “choroideremia”  کرودرمیا با استفاده از ژن درمانی گشت.

در اغلب بررسی‌های ژن‌درمانی، ژن طبیعی درون ژنوم وارد می‌شود تا جایگزین یک ژن بیماری‌زای غیرطبیعی گردد. (کرودرمیا )

یک مولکول حامل که به آن ناقل یا vector می‌گویند، برای وارد کردن ژن درمان‌کننده به سلول‌های هدف بیمار مورد استفاده قرار می‌گیرد.

این پژوهش در بیمارستان چشم آکسفورد در سال 2011 صورت گرفت.
در این آزمایش که 14 بیمار در آن داوطلب شدند، ویروسی که فاقد یک ژن خاص بود را به پشت چشم بیماران تزریق نمودند.

آمار ابتلا

بیماری کرودرمیا یا کوری تدریجی در بریتانیا از هر 50 هزار نفر یک نفر به آن مبتلا می باشد.

روند بیماری

بیماری کرودرمیا در واقع همان وخیم شدن تدریجی بینایی فرد بیمار به دلیل از بین رفتن گیرنده های نوری شبکیه چشم است که ممکن است حتی به کوری دائمی هم منجر شود و یک نوع بیماری ارثی چشم محسوب می شود‌.
در ابتدا تنها فرد در شب ها مشکل ببنایی پیدا خواهد کرد اما به تدریج این بیماری پیشرفت کرده و فرد بیمار دچار اختلال بینایی در روز هم می شود.

در این پژوهش 12 بیمار از 14 بیماری که مورد آزمایش قرار گرفتند بیماریشان بهبود پیدا کرد و فقط 25 درصد از بیماران تحت آزمایش نتایج مثبتی نشان ندادند و تنها از نابینایی آن ها جلوگیری به عمل آمد.

پژوهشگر ارشد این پژوهش و چشم پزشک ، پروفسور “رابرت مک لارن Robert Maclaren” در این باره گفت : بیش از 5 سال از آزمایش می گذرد اما با این حال ما کماکان شاهد بهبود در بینایی بیماران کرودرمیا  می باشیم.

از آنجا که آزمایش فوق با موفقیت به اتمام رسید این مطالعات در سطح بین المللی هم انجام شد که در آن بیش از 100 بیمار از 9 کشور مختلف حضور پیدا کردند‌.

پژوهشگر ارشد این مطالعه دکتر “نیل ابنزر”(Neil Ebenezer) عنوان کرد: تمام پیشرفت‌های تحقیقاتی با حمایت افراد از یکدیگر محقق می گردد.

ماموریت ما در این پژوهش هم این بود که از نابینایی افراد جلوگیری به عمل آوریم و ما خوشحالیم که توانستیم پیشرفت چشمگیری را در زمینه ی درمان کرودرمیا به دست آوریم.

نتیجه و بررسی

نتایج و بررسی های این آزمایش نشان داد که اصلاح ژن باعث جلوگیری از اثرات بلند مدت روی سلول های عصبی شبکیه می شود و به این طریق می توان از نابینایی بیماران مبتلا به “choroideremia” جلوگیری کرد.

گردآوری : فاطمه علی زاده

جلوگیری از افسردگی با شکلات تلخ

چاپ سه بعدی اندام ها